Siehe auch: Wirkstofffreisetzung.
Auch: Active Pharmaceutical Ingredient, Abk.: API.
Europarechtlich jeder Stoff oder jedes Gemisch von Stoffen, der bzw. das bei der Herstellung eines Arzneimittels verwendet werden soll und im Fall der Verwendung bei seiner Herstellung zu einem Wirkstoff dieses Arzneimittels wird, das eine pharmakologische, immunologische oder metabolische Wirkung ausüben soll, um die physiologischen Funktionen wiederherzustellen, zu korrigieren oder zu beeinflussen, oder eine medizinische Diagnose erstellen soll (Art. 1 Nr. 3 a der Richtlinie 2001/83/EG in der Fassung der Richtlinie 2011/62/EU des Europäischen Parlaments und des Rats vom 8. 6. 2011, Art. 1 Nr. 1 lit. a)).
Im Gegensatz zum Hilfsstoff (excipient) der wirksame Bestandteil eines Arzneimittels. Der Wirkstoff übt also die eigentliche pharmakodynamische, somit die gewünschte Wirkung des Arzneimittels aus. Der Wirkstoff wird heute zumindest in den letzten Syntheseschritten unter GMP-Bedingungen (Gute Herstellungspraxis) hergestellt.
Arzneimittelrechtlich definiert sind Wirkstoffe Stoffe, die dazu bestimmt sind, bei der Herstellung von Arzneimitteln als arzneilich wirksame Bestandteile verwendet zu werden (§ 4 Abs. 19 AMG). Die Definition des Gesetzgebers ist in erster Linie für die Überwachung und die Einfuhr von Bedeutung. Die Bestandteile eines Arzneimittels werden außerdem als arzneilich wirksame Bestandteile und weitere Bestandteile (§ 10 Abs. 1 Nr. 8 AMG) bezeichnet. Bei den weiteren Bestandteilen werden wirksame Bestandteile (§ 29 Abs. 2 a Nr. 2 AMG) von den übrigen unterschieden. Eine Begriffsdefinition der weiteren Bestandteile gibt es im Gesetz jedoch nicht. Der Wirkstoff bezieht sich nur auf den arzneilich wirksamen Bestandteil eines Arzneimittels. Dieser Begriff wird in weiten Teilen des Gesetzes anstelle des Begriffs Wirkstoff verwendet.
Im EG-Recht wird lediglich zwischen wirksamen Bestandteilen und Hilfsstoffen unterschieden (vgl. RL 65/65/EWG, Art. 4 a Ziff. 2) oder zwischen den Wirkstoffen und den Arzneiträgerstoffen (vgl. RL 92/27/EWG, Art. 2 Abs. 1 lit. b und d). Die EU-Richtlinien definieren die verwendeten Begriffe nicht. Wirkstoff und wirksamer Bestandteil werden jedoch ebenfalls als Synonyme verwendet. Der Sinngehalt der einzelnen Begriffe ist, da eine einheitliche Terminologie fehlt, unter Einbeziehung der EG-rechtlichen Vorschriften zu ermitteln (§ 4 AMG).
Bei der Kennzeichnung von Fertigarzneimitteln müssen die arzneilich wirksamen Bestandteile (Wirkstoffe) nach Art und Menge angegeben werden (§ 10 Abs. 1 Nr. 8 AMG). Die Angabe von Hilfsstoffen und weiteren Bestandteilen ist dagegen nicht zwingend erforderlich.
Nach § 11 Abs. 2 AMG sind ferner in der Packungsbeilage Hinweise auf Bestandteile, deren Kenntnis für eine wirksame und unbedenkliche Anwendung des Arzneimittels erforderlich ist, und für die Verbraucher bestimmte Aufbewahrungshinweise anzugeben, soweit dies nach dem jeweiligen Stand der wissenschaftlichen Erkenntnisse erforderlich oder durch Auflage der zuständigen Bundesoberbehörde nach § 28 Abs. 2 Nr. 2 AMG angeordnet oder durch Rechtsverordnung vorgeschrieben ist.
Die Änderung der Zusammensetzung der arzneilich wirksamen Bestandteile bedarf der Neuzulassung des Arzneimittels (§ 29 Abs. 3 Nr. 1 AMG). Hierzu gehört nicht eine Änderung der weiteren Bestandteile. Änderungen der Hilfsstoffzusammensetzung führen daher nicht zur Verpflichtung, einen neuen Zulassungsantrag zu stellen. Wenn den Hilfsstoffen indessen therapeutische Relevanz zukommt, gelten sie als wirksame Bestandteile, deren Änderung nach § 29 Abs. 2 a Nr. 2 AMG zulässig ist.
Alle Betriebe, die insbesondere Arzneimittel oder Wirkstoffe gewerbsmäßig herstellen, prüfen, lagern, in den Verkehr bringen, einführen oder ausführen, unterliegen der AMWHV, vgl. § 54 Abs. 1 AMG in Verbindung mit § 1 Abs. 1 AMWHV. Dadurch werden die Anforderungen an die Gute Herstellungspraxis (GMP) auch für die Bearbeitung von Wirkstoffen vorgeschrieben.
© 2013 – ECV – Lexikon der Pharmatechnologie
